2025年2月11日，江苏省应用数学科学研究中心的虞文武教授和柴人杰教授领导的研究团队在国际知名期刊《Advanced Science》上发表了题为“Artificial Intelligence-Based Approaches for AAV Vector Engineering”的综述论文。该综述系统地总结了腺相关病毒（AAV）作为基因治疗载体的优势及其面临的挑战，并探讨了人工智能技术在优化AAV载体设计中的应用前景。
AAV于其广泛的宿主范围、低致病性以及能够实现长期基因表达的特点，已成为基因治疗领域的首选载体。然而，AAV载体也面临着免疫原性和靶向特异性不足等限制。为了提高基因治疗的效果，研究人员一直在尝试通过各种方法对AAV载体进行改造。传统的生物实验方法虽然有效，但往往耗时长、资源密集且难以复制。近年来，随着人工智能技术的发展，特别是机器学习算法的应用，为加速AAV衣壳优化提供了新的途径，显著减少了开发时间和制造成本。机器学习和深度学习等人工智能技术为AAV载体的设计提供了新的工具，可以更快速、准确地预测最佳载体特性。人工智能算法能够处理大量数据，识别出最优的载体设计方案，从而提高基因治疗的疗效并减少副作用。本综述为学术界提供了宝贵的参考资料，为工业界开发更加安全有效的基因治疗产品指明了方向。
据悉，虞文武教授与柴人杰教授正结合各自团队在人工智能和基因治疗领域的专长，深入开展了医工交叉领域的合作。目前，他们在利用人工智能优化基因治疗载体方面取得了显著进展，成功预测出了一系列高产量的AAV载体。这一成果大幅缩短了AAV载体改造的实验周期，充分展示了人工智能技术在基因治疗领域中的巨大潜力。
论文信息：Fangzhi Tan,# *, Yue Dong#, Jieyu Qi#, Wenwu Yu*, Renjie Chai*. Artificial Intelligence-Based Approaches for AAV Vector Engineering. Adv Sci (Weinh). 2025 Feb 11: e2411062.
链接： http://doi.org/10.1002/advs.202411062
图：人工智能改造基因治疗载体
