腺相关病毒 （AAV） 已被广泛用作基因治疗的载体，工程化 AAV 载体具有提高转导效率、改变载体趋向性、最小化免疫反应和改进制造工艺的潜力。然而，传统的AAV载体工程方法既费时又费力，数据驱动的统计学习方法有望显着提高 AAV 工程工作的智能性和鲁棒性。在这项成果中，通过收集千级的少量有效样本，设计非参数生成式统计学习方法，获得了十万级有效AAV数据库，对比广泛应用的机器学习算法，将开发的统计-机器学习方法，用于预测随机生成的AAV载体转导效率等指标，并通过实验验证证实了其有效性 (图1)。该成果成功预测得到了一系列高产量的AAV载体（图2），大大降低了基因治疗的生产成本。
图1. 机器学习建模预测AAV产量的模式图
图2. 预测并验证高产AAV新载体
